ACE-031 1mg – dawkowanie i przewodnik mieszania

Czym jest ACE-031?

ACE-031 (INN ramatercept) to rozpuszczalny receptor aktywiny typu IIB połączony z ramieniem ludzkiego IgG1-Fc — zaprojektowana pułapka, która wychwytuje miostatynę, aktywinę A oraz pokrewne ligandy TGF-beta, zanim dotrą one do właściwego receptora. Jest to podejście oparte na pułapce ligandowej do tego samego szlaku, do którego Follistatin-344 podchodzi od strony antagonisty.

Ściśle rzecz biorąc jest to białko fuzyjne, a nie peptyd. Trafia do katalogu PeptiMap zgodnie z regułą kategoryzacji ustaloną 2026-07-22: kryterium kwalifikującym jest to, czy stosuje się do niego schemat liofilizowanej fiolki, rekonstytucji i strzykawki, a nie klasa cząsteczki. Stosuje się — więc jest tutaj.

Dwie rzeczy sprawiają, że warto przeczytać tę stronę przed arytmetyką: do czego właściwie odnosi się wielotygodniowy okres półtrwania oraz jak fiolka 1mg wypada na tle dawek podawanych ludziom. Oba tematy omawiamy w sekcji Zagadnienia badawcze.

Rekonstytucja

ACE-031 rekonstytuuje się za pomocą wody bakteriostatycznej. Wprowadź wodę po wewnętrznej ściance fiolki, delikatnie zakręć aż do całkowitego rozpuszczenia, a następnie umieść w lodówce. Nie wstrząsaj — białka fuzyjne z ramieniem Fc są duże i łatwo agregują pod wpływem naprężeń mechanicznych, a pienienie jest widocznym objawem tego procesu.

Fiolka 1mg zawiera niewielką ilość białka rozłożoną na dnie fiolki, więc proszek bywa ledwo widoczny. Dodawaj wodę powoli i odczekaj kilka minut, zanim ocenisz, czy coś pozostało nierozpuszczone.

Szybkie podsumowanie

Przewodnik rekonstytucji

Potrzebne materiały

• Liofilizowana fiolka ACE-031 1mg
• Woda bakteriostatyczna (woda BAC)
• Strzykawki insulinowe (U-100, 29-31 gauge)
• Chusteczki nasączone alkoholem
• Pojemnik na ostre odpady

Instrukcje krok po kroku

1. Przygotuj miejsce pracy — Czyste otoczenie, przygotuj materiały, dokładnie umyj ręce.
2. Zdezynfekuj korki fiolek — Przetrzyj obie fiolki chusteczkami z alkoholem. Odczekaj, aż całkowicie wyschną.
3. Nabierz wodę BAC — Nabierz 1mL wody bakteriostatycznej za pomocą sterylnej strzykawki.
4. Dodaj do peptydu — Wstrzyknij powoli po wewnętrznej ściance fiolki. Nie rozpylaj bezpośrednio na proszek.
5. Rozpuść — Odczekaj kilka minut do całkowitego rozpuszczenia. Delikatnie zakręć — bez wstrząsania i bez pienienia.
6. Sprawdź — Roztwór powinien być klarowny i wolny od widocznych cząstek.
7. Oznacz i przechowuj — Zanotuj datę rekonstytucji oraz końcowe stężenie. Umieść w lodówce natychmiast.

Protokół dawkowania

Obliczenia stężenia

Przy 1mg białka w 1mL wody BAC:

• Stężenie: 1mg / 1mL = 1mg/mL (1000mcg/mL)
• Na jednostkę (strzykawka U-100): 1000 / 100 = 10mcg na jednostkę

Przy 1mg białka w 2mL wody BAC:

• Stężenie: 1mg / 2mL = 0.5mg/mL (500mcg/mL)
• Na jednostkę (strzykawka U-100): 500 / 100 = 5mcg na jednostkę

Napełnienie 2mL warto tu rozważyć właśnie dlatego, że fiolka jest mała: podwojenie objętości zmniejsza stężenie o połowę i podwaja liczbę jednostek strzykawki przypadających na jednostkę białka, dzięki czemu niewielkie odmierzane części fiolki są znacznie łatwiejsze do odczytania na cylindrze. Przelicz swoją własną kombinację fiolki i objętości w kalkulatorze rekonstytucji peptydów, aby odtworzyć te tabele dla swojej konfiguracji.

Typowe obliczenia dawek — napełnienie 1mL (1mg/mL)

Typowe obliczenia dawek — napełnienie 2mL (0.5mg/mL)

Przy stężeniu 0.5mg/mL pobranie 500mcg wypełnia cały cylinder strzykawki U-100 o pojemności 1mL, więc wszystko powyżej tej wartości przy napełnieniu 2mL wymaga dwóch pobrań. To zwykły kompromis między rozdzielczością a objętością pobrania — zobacz dawkowanie peptydów 101, aby zdecydować, którą stronę wybrać.

Zagadnienia badawcze

Mechanizm działania

Zewnątrzkomórkowa domena ActRIIB wiąże z wysokim powinowactwem miostatynę (GDF-8), aktywinę A, GDF-11 oraz kilka pokrewnych ligandów. Połączenie jej z ramieniem IgG1-Fc zamienia tę domenę w krążący zbiornik wychwytujący: ligandy wiążą się z wabikiem zamiast z błonowym ActRIIB, sygnalizacja SMAD2/3 spada, a hamulec przyrostu białka mięśniowego zostaje zwolniony. Ramię Fc odpowiada również za farmakokinetykę — to recykling przez FcRn utrzymuje konstrukt w krążeniu przez tygodnie, a nie godziny.

W badaniu jednorazowej dawki u ludzi (Attie et al., 2013) 48 zdrowych kobiet po menopauzie otrzymało 0.02-3 mg/kg podskórnie. Średni okres półtrwania w fazie eliminacji wyniósł ~10-15 dni, przy czym AUC i Cmax rosły liniowo wraz z dawką. Sygnał mięśniowy — około +3.3% całkowitej beztłuszczowej masy ciała w badaniu DXA oraz +5.1% objętości mięśni uda w MRI w dniu 29 — pojawił się przy poziomie 3 mg/kg. Późniejsze badanie u chodzących pacjentów z dystrofią Duchenne’a zostało przerwane po drugim schemacie dawkowania z powodu krwawień z nosa i teleangiektazji, czyli objawów krwotocznych i naczyniowych przypisywanych szerokiemu wychwytywaniu ligandów szlaku aktywiny; rozwój nie był kontynuowany. Nie istnieje zatwierdzony produkt ACE-031 w żadnej jurysdykcji. Tło dotyczące tego, co wartość okresu półtrwania mówi, a czego nie mówi, znajdziesz w artykule okres półtrwania peptydów wyjaśniony.

Pozyskiwanie do badań

Korzystaj ze zweryfikowanych dostawców, którzy udostępniają niezależne badania jakości oraz certyfikaty analizy (COA) dla każdej partii. Przed zakupem materiałów badawczych porównaj dokumentację czystości, warunki wysyłki oraz identyfikowalność partii. Do tego porównania należą dwa fakty specyficzne dla ACE-031.

Ramienia Fc zwykle brakuje. Reichel et al. (Drug Testing and Analysis, 2025) scharakteryzowali 14 produktów ACE-031 z szarej strefy metodami SDS-PAGE, Western blot i spektrometrii mas. Dwanaście zawierało pełnej długości receptor aktywiny IIB bez ramienia IgG1-Fc; jeden zawierał zamiast tego follistatin-344; jeden nie zawierał białka w ogóle. Ponieważ okres półtrwania 10-15 dni jest właściwością ramienia Fc i jego recyklingu przez FcRn, nie należy zakładać, że wartość ta opisuje materiał sprzedawany jako ACE-031 — sama domena receptorowa nie ma do czego przyczepić wielotygodniowej trwałości. Dokumentem, który to rozstrzyga, jest COA raportujący tożsamość na podstawie masy i potwierdzający fuzję, a nie sama czystość. Artykuł co właściwie poświadcza COA omawia, jak go czytać.

Fiolka jest mniejsza niż dawki badawcze. Najniższa dawka podana w badaniu u ludzi wynosiła 0.02 mg/kg — czyli mniej więcej 1.4mg dla osoby dorosłej o masie 70kg. Dawka, przy której pojawił się sygnał przyrostu masy mięśniowej, wynosiła 3 mg/kg, czyli około 210mg. Fiolka 1mg plasuje się zatem poniżej najmniejszej pojedynczej dawki, jaką kiedykolwiek podano człowiekowi w badaniu tego konstruktu, i o dwa rzędy wielkości poniżej dawki, która zmieniła beztłuszczową masę ciała. Warto wykonać tę arytmetykę przed porównywaniem cen za fiolkę, ponieważ rozmiar fiolki i dawka badawcza nie są tu w tej samej skali.

Wymagania dotyczące przechowywania

Postać liofilizowana (proszek)

• Temperatura: -20°C lub niższa
• Czas przechowywania: 2+ lata
• Warunki: Sucho, ciemno, chronić przed wilgocią

Postać zrekonstytuowana

• Temperatura: 2-8°C (w lodówce)
• Czas przechowywania: 2-3 tygodnie
• Warunki: Chronić przed światłem, nigdy nie zamrażać

Białka fuzyjne z ramieniem Fc źle znoszą cykle zamrażania i rozmrażania po przejściu do roztworu — powstają agregaty, które nie rozpuszczają się ponownie. Trzymaj zrekonstytuowaną fiolkę w lodówce, w głębi półki, a nie w drzwiach, i unikaj wielokrotnego ogrzewania.

Zagadnienia dotyczące bezpieczeństwa

• ACE-031 jest związkiem badawczym
• Niezatwierdzony do żadnego wskazania w żadnej jurysdykcji
• Wyłącznie do zastosowań badawczych — nie do spożycia przez ludzi
• Stosuj technikę sterylną; nigdy nie używaj ponownie igieł ani strzykawek

Piśmiennictwo naukowe

1. Attie KM, et al. A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers. Muscle Nerve. 2013;47(3):416-423. (PMID 23169607)
2. Campbell C, et al. Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: results of a randomized, placebo-controlled clinical trial. Muscle Nerve. 2017;55(4):458-464. (PMID 27462804)
3. Reichel C, et al. Analysis of black market ACE-031 products. Drug Test Anal. 2025;17(10):1934-1946. (PMID 40312924)

Ostatnia aktualizacja: 22 lipca 2026.

Zastrzeżenie: Niniejsze informacje mają charakter wyłącznie edukacyjny i badawczy. ACE-031 jest związkiem badawczym i nie jest zatwierdzony do żadnego zastosowania. Peptydy klasy badawczej nie są przeznaczone do spożycia przez ludzi. Zawsze przestrzegaj obowiązujących przepisów oraz wytycznych instytucjonalnych.