ACE-031 1mg doserings- en mixgids

Wat is ACE-031?

ACE-031 (INN ramatercept) is een oplosbare activinereceptor type IIB die gefuseerd is aan een humane IgG1-Fc-arm — een gemanipuleerde lokreceptor die myostatine, activine A en verwante TGF-bèta-liganden wegvangt voordat ze de echte receptor kunnen bereiken. Het is de ligandenval-benadering van dezelfde route die Follistatin-344 vanaf de antagonistkant aanpakt.

Strikt genomen is het een fusie-eiwit en geen peptide. Het staat in de PeptiMap-catalogus onder de categorieregel die op 2026-07-22 is vastgelegd: de toets is of het sjabloon van gelyofiliseerde flacon, reconstitutie en spuit van toepassing is, niet de moleculaire klasse. Dat is hier het geval, dus staat het erbij.

Twee dingen maken deze pagina de moeite waard voordat u aan het rekenwerk begint: waar die halfwaardetijd van meerdere weken eigenlijk aan vasthangt, en hoe een flacon van 1mg zich verhoudt tot de doses die mensen kregen toegediend. Beide komen aan bod onder Overwegingen voor onderzoek.

Reconstitutie

ACE-031 wordt gereconstitueerd met bacteriostatisch water. Zuig het water op langs de binnenwand van de flacon, zwenk voorzichtig tot het volledig is opgelost en koel het vervolgens. Niet schudden — Fc-fusie-eiwitten zijn groot en klonteren gemakkelijk samen onder mechanische belasting, en schuimvorming is daarvan het zichtbare teken.

Een flacon van 1mg bevat een kleine hoeveelheid eiwit die over de bodem van de flacon is verspreid, waardoor het poeder soms nauwelijks te zien is. Voeg het water langzaam toe en geef het enkele minuten voordat u besluit of er nog iets onopgelost is.

Snel overzicht

Reconstitutiegids

Benodigde materialen

• ACE-031 1mg gelyofiliseerde flacon
• Bacteriostatisch water (BAC-water)
• Insulinespuiten (U-100, 29-31 gauge)
• Alcoholdoekjes
• Naaldencontainer

Stapsgewijze instructies

1. Werkruimte voorbereiden — Schone omgeving, verzamel de materialen, was de handen grondig.
2. Flacondoppen reinigen — Wrijf beide flacons af met alcoholdoekjes. Laat volledig drogen.
3. BAC-water opzuigen — Zuig 1mL bacteriostatisch water op met een steriele spuit.
4. Toevoegen aan het peptide — Injecteer langzaam langs de binnenwand van de flacon. Spuit niet rechtstreeks op het poeder.
5. Laten oplossen — Geef het enkele minuten om volledig op te lossen. Alleen voorzichtig zwenken — niet schudden en geen schuimvorming.
6. Controleren — De oplossing moet helder zijn en vrij van zichtbare deeltjes.
7. Labelen en bewaren — Noteer de reconstitutiedatum en de uiteindelijke concentratie. Koel direct.

Doseringsprotocol

Concentratieberekeningen

Met 1mg eiwit in 1mL BAC-water:

• Concentratie: 1mg / 1mL = 1mg/mL (1000mcg/mL)
• Per eenheid (U-100-spuit): 1000 / 100 = 10mcg per eenheid

Met 1mg eiwit in 2mL BAC-water:

• Concentratie: 1mg / 2mL = 0.5mg/mL (500mcg/mL)
• Per eenheid (U-100-spuit): 500 / 100 = 5mcg per eenheid

De vulling van 2mL is hier juist het overwegen waard omdat de flacon klein is: het volume verdubbelen halveert de concentratie en verdubbelt het aantal spuiteenheden per hoeveelheid eiwit, waardoor kleine afgemeten fracties van de flacon veel makkelijker van de spuit af te lezen zijn. Voer uw eigen combinatie van flacon en volume in de peptide-reconstitutiecalculator in om deze tabellen voor uw eigen opstelling opnieuw op te bouwen.

Veelvoorkomende dosisberekeningen — vulling van 1mL (1mg/mL)

Veelvoorkomende dosisberekeningen — vulling van 2mL (0.5mg/mL)

Bij 0.5mg/mL vult een dosis van 500mcg een volledige U-100-spuit van 1mL, dus alles daarboven vraagt bij de vulling van 2mL om twee optrekbewegingen. Dat is de gebruikelijke afweging tussen resolutie en optrekvolume — zie peptidedosering 101 voor hoe u daarin kiest.

Overwegingen voor onderzoek

Werkingsmechanisme

Het extracellulaire domein van ActRIIB bindt myostatine (GDF-8), activine A, GDF-11 en diverse verwante liganden met hoge affiniteit. Door dat domein aan een IgG1-Fc-arm te fuseren, verandert het in een circulerende opvangbak: liganden binden aan de lokreceptor in plaats van aan membraangebonden ActRIIB, de SMAD2/3-signalering neemt af en de rem op de opbouw van spiereiwit wordt weggehaald. De Fc-arm doet ook het farmacokinetische werk — FcRn-recycling is wat het construct wekenlang in de circulatie houdt in plaats van uren.

In de humane studie met enkelvoudige dosis (Attie et al., 2013) kregen 48 gezonde postmenopauzale vrouwen 0.02-3 mg/kg subcutaan toegediend. De gemiddelde eliminatiehalfwaardetijd was ~10-15 dagen, waarbij AUC en Cmax lineair met de dosis toenamen. Het spiersignaal — ongeveer +3.3% totale vetvrije lichaamsmassa via DXA en +5.1% dijspiervolume via MRI op dag 29 — verscheen bij het niveau van 3 mg/kg. Een latere studie bij ambulante Duchenne-patiënten werd na het tweede doseerschema gestopt vanwege epistaxis en teleangiëctasieën, bloedings- en vaatbevindingen die werden toegeschreven aan het breed wegvangen van liganden uit de activineroute; de ontwikkeling werd niet voortgezet. Er bestaat geen goedgekeurd ACE-031-product in welk rechtsgebied dan ook. Achtergrond over wat een halfwaardetijdcijfer wel en niet zegt, staat in halfwaardetijd van peptiden uitgelegd.

Inkoop voor onderzoek

Betrek producten van geverifieerde leveranciers die onafhankelijke tests en certificaten van analyse (COA) per batch leveren. Vergelijk zuiverheidsdocumentatie, verzendcondities en batchtraceerbaarheid voordat u onderzoeksmaterialen aanschaft. Twee ACE-031-specifieke feiten horen thuis in die vergelijking.

De Fc-arm ontbreekt meestal. Reichel et al. (Drug Testing and Analysis, 2025) karakteriseerden 14 ACE-031-producten van de grijze markt met SDS-PAGE, Western blot en massaspectrometrie. Twaalf bevatten een volledige activinereceptor IIB zonder de IgG1-Fc-arm; één bevatte in plaats daarvan follistatine-344; één bevatte helemaal geen eiwit. Omdat de halfwaardetijd van 10-15 dagen een eigenschap is van de Fc-arm en zijn FcRn-recycling, mag niet worden aangenomen dat dat cijfer materiaal beschrijft dat als ACE-031 wordt verkocht — een kaal receptordomein heeft niets waaraan die persistentie van meerdere weken kan vasthangen. Een COA dat de identiteit via massa rapporteert en de fusie bevestigt, in plaats van alleen zuiverheid te melden, is het document dat hierover uitsluitsel geeft. Wat een COA daadwerkelijk certificeert behandelt hoe u er een leest.

De flacon is kleiner dan de studiedoses. De laagste dosis in de humane studie was 0.02 mg/kg — ruwweg 1.4mg voor een volwassene van 70kg. De dosis waarbij het signaal in spiermassa verscheen, was 3 mg/kg, ruwweg 210mg. Een flacon van 1mg zit daarmee onder de kleinste enkelvoudige dosis die ooit in een humane studie van dit construct is toegediend, en twee ordes van grootte onder de dosis die de vetvrije massa deed bewegen. Dat rekensommetje is de moeite waard voordat u prijzen per flacon vergelijkt, want flaconformaat en studiedosis liggen hier niet op dezelfde schaal.

Bewaarvereisten

Gelyofiliseerd (poeder)

• Temperatuur: -20°C of kouder
• Duur: 2+ jaar
• Condities: Droog, donker, beschermd tegen vocht

Gereconstitueerd

• Temperatuur: 2-8°C (gekoeld)
• Duur: 2-3 weken
• Condities: Beschermd tegen licht, nooit invriezen

Fc-fusie-eiwitten verdragen invriezen en ontdooien slecht zodra ze in oplossing zijn — er vormen zich aggregaten die niet meer oplossen. Houd de gereconstitueerde flacon gekoeld, achterin de plank in plaats van in de deur, en vermijd herhaald opwarmen.

Veiligheidsoverwegingen

• ACE-031 is een onderzoeksverbinding
• Niet goedgekeurd voor welke indicatie dan ook in welk rechtsgebied dan ook
• Uitsluitend voor onderzoeksgebruik — niet voor menselijke consumptie
• Gebruik een steriele techniek; hergebruik nooit naalden of spuiten

Wetenschappelijke referenties

1. Attie KM, et al. A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers. Muscle Nerve. 2013;47(3):416-423. (PMID 23169607)
2. Campbell C, et al. Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: results of a randomized, placebo-controlled clinical trial. Muscle Nerve. 2017;55(4):458-464. (PMID 27462804)
3. Reichel C, et al. Analysis of black market ACE-031 products. Drug Test Anal. 2025;17(10):1934-1946. (PMID 40312924)

Laatst bijgewerkt: 22 juli 2026.

Disclaimer: Deze informatie is uitsluitend bedoeld voor educatieve en onderzoeksdoeleinden. ACE-031 is een onderzoeksverbinding en is niet goedgekeurd voor welk gebruik dan ook. Peptiden van onderzoekskwaliteit zijn niet bedoeld voor menselijke consumptie. Volg altijd de toepasselijke wet- en regelgeving en institutionele richtlijnen.