ACE-031 1mg dosering og blandevejledning

Hvad er ACE-031?

ACE-031 (INN ramatercept) er en opløselig activinreceptor type IIB fusioneret til en human IgG1-Fc-arm — en konstrueret lokkereceptor, der opsamler myostatin, activin A og beslægtede TGF-beta-ligander, før de når frem til den rigtige receptor. Det er ligand-fælde-tilgangen til den samme signalvej, som Follistatin-344 griber an fra antagonistsiden.

Strengt taget er der tale om et fusionsprotein, ikke et peptid. Det indgår i PeptiMap-kataloget efter den kategoriregel, der blev fastlagt den 2026-07-22: den afgørende test er, om skabelonen med frysetørret hætteglas, rekonstituering og sprøjte kan anvendes — ikke molekylklassen. Det kan den, og derfor står den her.

To ting gør denne side værd at læse, før du går i gang med regnestykket: hvad halveringstiden på flere uger reelt knytter sig til, og hvordan et hætteglas på 1mg forholder sig til de doser, mennesker fik. Begge dele er dækket under Forskningsovervejelser.

Rekonstituering

ACE-031 rekonstitueres med bakteriostatisk vand. Træk vandet op langs indersiden af hætteglassets væg, sving forsigtigt, indtil det er helt opløst, og opbevar på køl. Undlad at ryste — Fc-fusionsproteiner er store og aggregerer let under mekanisk belastning, og skumdannelse er det synlige tegn på netop det.

Et hætteglas på 1mg er en lille mængde protein fordelt i bunden af glasset, så pulveret kan være svært overhovedet at få øje på. Tilsæt vandet langsomt, og giv det et par minutter, før du beslutter, om der er noget uopløst tilbage.

Hurtigt overblik

Rekonstitueringsguide

Nødvendige materialer

• ACE-031 1mg frysetørret hætteglas
• Bakteriostatisk vand (BAC-vand)
• Insulinsprøjter (U-100, 29-31 gauge)
• Spritservietter
• Kanylebeholder

Trin-for-trin-vejledning

1. Klargør arbejdsområdet — Rent miljø, saml materialer, grundig håndvask.
2. Rengør hætteglassenes propper — Aftør begge hætteglas med spritservietter. Lad dem tørre helt.
3. Optræk BAC-vand — Træk 1mL bakteriostatisk vand op med en steril sprøjte.
4. Tilsæt til peptidet — Injicer langsomt ned langs indersiden af hætteglassets væg. Sprøjt ikke direkte på pulveret.
5. Opløs — Giv det et par minutter til fuldstændig opløsning. Sving kun forsigtigt — ingen rystelser og ingen skumdannelse.
6. Kontrollér — Opløsningen bør være klar og fri for synlige partikler.
7. Mærk og opbevar — Notér rekonstitueringsdatoen og den endelige koncentration. Opbevar straks på køl.

Doseringsprotokol

Koncentrationsberegninger

Med 1mg protein i 1mL BAC-vand:

• Koncentration: 1mg / 1mL = 1mg/mL (1000mcg/mL)
• Pr. enhed (U-100-sprøjte): 1000 / 100 = 10mcg pr. enhed

Med 1mg protein i 2mL BAC-vand:

• Koncentration: 1mg / 2mL = 0.5mg/mL (500mcg/mL)
• Pr. enhed (U-100-sprøjte): 500 / 100 = 5mcg pr. enhed

Påfyldning med 2mL er værd at overveje netop her, fordi hætteglasset er lille: en fordobling af volumen halverer koncentrationen og fordobler antallet af sprøjteenheder pr. mængde protein, hvilket gør små afmålte brøkdele af hætteglasset langt lettere at aflæse på cylinderen. Kør din egen kombination af hætteglas og volumen gennem beregneren til peptidrekonstituering for at genopbygge disse tabeller til din opsætning.

Almindelige doseberegninger — 1mL påfyldning (1mg/mL)

Almindelige doseberegninger — 2mL påfyldning (0.5mg/mL)

Ved 0.5mg/mL fylder et optræk på 500mcg en hel U-100-cylinder på 1mL, så alt derover ved 2mL påfyldning kræver to optræk. Det er den sædvanlige afvejning mellem opløsning og optrækningsvolumen — se peptiddosering 101 for hvordan du vælger side.

Forskningsovervejelser

Virkningsmekanisme

Det ekstracellulære domæne af ActRIIB binder myostatin (GDF-8), activin A, GDF-11 og flere beslægtede ligander med høj affinitet. Ved at fusionere det til en IgG1-Fc-arm bliver domænet til et cirkulerende opsamlingsbassin: liganderne binder sig til lokkereceptoren i stedet for til membranbundet ActRIIB, SMAD2/3-signaleringen falder, og bremsen på opbygningen af muskelprotein slippes. Fc-armen står også for det farmakokinetiske arbejde — FcRn-genanvendelse er det, der holder konstruktionen i kredsløbet i uger frem for timer.

I enkeltdosisstudiet i mennesker (Attie et al., 2013) fik 48 raske postmenopausale kvinder 0.02-3 mg/kg subkutant. Den gennemsnitlige eliminationshalveringstid var ~10-15 dage, med AUC og Cmax stigende lineært med dosis. Muskelsignalet — omkring +3.3% samlet fedtfri kropsmasse målt ved DXA og +5.1% muskelvolumen i låret målt ved MR på dag 29 — viste sig på niveauet 3 mg/kg. Et senere forsøg med gående Duchenne-patienter blev standset efter det andet doseringsregime på grund af epistaxis og telangiektasier, blødnings- og karfund, der blev tilskrevet bred ligandfangst i activin-signalvejen; udviklingen fortsatte ikke. Der findes intet godkendt ACE-031-produkt i nogen jurisdiktion. Baggrund om, hvad et tal for halveringstid fortæller og ikke fortæller, findes i peptidhalveringstid forklaret.

Indkøb til forskning

Køb fra verificerede leverandører, der leverer tredjepartstestning og analysecertifikater (COA) for hver batch. Sammenlign renhedsdokumentation, forsendelsesforhold og batch-sporbarhed, før du køber forskningsmaterialer. To ACE-031-specifikke forhold hører med i den sammenligning.

Fc-armen mangler som regel. Reichel et al. (Drug Testing and Analysis, 2025) karakteriserede 14 ACE-031-produkter fra det grå marked med SDS-PAGE, Western blot og massespektrometri. Tolv indeholdt activinreceptor IIB i fuld længde uden IgG1-Fc-armen; ét indeholdt follistatin-344 i stedet; ét indeholdt slet intet protein. Da halveringstiden på 10-15 dage er en egenskab ved Fc-armen og dens FcRn-genanvendelse, bør det tal ikke antages at beskrive materiale, der sælges som ACE-031 — et bart receptordomæne har ikke noget at knytte den flere uger lange persistens til. Et COA, der angiver identitet ud fra masse og bekræfter fusionen frem for kun at rapportere renhed, er det dokument, der afgør sagen. Hvad et COA reelt certificerer gennemgår, hvordan man læser et.

Hætteglasset er mindre end doserne i studierne. Den laveste dosis, der blev givet i humanforsøget, var 0.02 mg/kg — cirka 1.4mg for en voksen på 70kg. Dosen, hvor signalet på muskelmasse viste sig, var 3 mg/kg, cirka 210mg. Et hætteglas på 1mg ligger derfor under den mindste enkeltdosis, der nogensinde er givet i et humanstudie af denne konstruktion, og to størrelsesordener under den dosis, der flyttede den fedtfrie masse. Det regnestykke er værd at lave, før du sammenligner priser pr. hætteglas, for hætteglasstørrelse og studiedosis er ikke på samme skala her.

Opbevaringskrav

Frysetørret (pulver)

• Temperatur: -20°C eller koldere
• Varighed: 2+ år
• Forhold: Tørt, mørkt, beskyttet mod fugt

Rekonstitueret

• Temperatur: 2-8°C (på køl)
• Varighed: 2-3 uger
• Forhold: Beskyttet mod lys, frys aldrig

Fc-fusionsproteiner tåler frysning og optøning dårligt, når de først er i opløsning — der dannes aggregater, som ikke går i opløsning igen. Hold det rekonstituerede hætteglas på køl, bagerst på hylden frem for i køleskabsdøren, og undgå gentagen opvarmning.

Sikkerhedsovervejelser

• ACE-031 er en forskningsforbindelse
• Ikke godkendt til nogen indikation i nogen jurisdiktion
• Kun til forskningsbrug — ikke til menneskeligt indtag
• Anvend steril teknik; genbrug aldrig nåle eller sprøjter

Videnskabelige referencer

1. Attie KM, et al. A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers. Muscle Nerve. 2013;47(3):416-423. (PMID 23169607)
2. Campbell C, et al. Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: results of a randomized, placebo-controlled clinical trial. Muscle Nerve. 2017;55(4):458-464. (PMID 27462804)
3. Reichel C, et al. Analysis of black market ACE-031 products. Drug Test Anal. 2025;17(10):1934-1946. (PMID 40312924)

Sidst opdateret: 22. juli 2026.

Ansvarsfraskrivelse: Disse oplysninger er kun til uddannelses- og forskningsformål. ACE-031 er en forskningsforbindelse og er ikke godkendt til nogen anvendelse. Peptider af forskningskvalitet er ikke beregnet til menneskeligt indtag. Følg altid gældende love og institutionelle retningslinjer.